У юного Михаила из Алтайского края редкое генетическое заболевание — миодистрофия Дюшенна. Эта патология мышечной системы проявляется у мальчиков с трех до пяти лет и быстро прогрессирует. Сначала поражаются мышцы тазового пояса и бедер, затем — плеч и спины. На финальных стадиях болезни наступает полная обездвиженность. Также миодистрофия сопровождается скелетными деформациями и поражением сердца.
В некоторых случаях течение болезни можно остановить однократным введением препарата «Деландистроген моксепарвовек» («Элевидис»). Это лекарство заместительной генной терапии привносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. «Элевидис» прошел клинические испытания, показал безопасность и эффективность для детей в возрасте четырех-пяти лет.
«Элевидис» — один из самых дорогих препаратов в мире. Стоимость инъекции — около 3 миллионов долларов. Россия — одна из первых стран, где медикамент стал доступен юным пациентам. С конца июня Фонд «Круг добра» закупил «Элевидис» для 43 детей из разных регионов России, в том числе для Миши из Алтайского края. Накануне дети начали получать лекарство. Ожидается поступление препарата в федеральную клинику и для маленького пациента из нашего региона.
Фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями «Круг добра» создан в 2021 году по инициативе Президента России. За это время помощь получили 26 тысяч детей по всей стране. В Алтайском крае, по данным Минздрава региона, за счет средств фонда лечение получают 112 юных пациентов с 15 заболеваниями. Ожидают поступление лекарственных препаратов еще 16 детей.
Источник: Официальный сайт Алтайского края
